原发性线粒体肌病的放射治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-31 08:53 来源：长沙男科医院
Reneo Pharmaceuticals现今宣布，美国食品止痛品监督管理局（FDA）已授予该母公司的主要候选本品REN001用止痛原发性磷酸化肌病（PMM）的孤儿止痛称谓。该母公司还宣布了最近启动的针对PMM患儿的REN001用止痛的积极结果。
REN001是一款抑制PPARδ激动剂，可用止痛包括PMM在内的病症肌病。PMM是磷酸化基因突变所致的严重疾病，PMM患儿的肌肉功能通常会上升，对日常功能产生岌岌可危影响，并且患儿寿命会缩短。目前尚无FDA批文的用于用止痛PMM的本品。
Reneo Pharmaceuticals总裁兼执行官Niall O’Donnell博士却说：“患有磷酸化原发性肌病的患儿的生活受到很多总体的影响”。Reneo对患有磷酸化基因缺陷和肌病史的PMM患儿启动了为时12周的临床试验（REN001研究工作）。患儿每天本品一次REN001，大多数患儿选择直接参与另外的36周开放标签延伸研究工作。REN001研究工作考察了路程测试和一些症状问卷的结果，该研究工作的可用性数据库表明，REN001在PMM患儿中是安全的且适应性很差。
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